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Institut für Virologie und Medizinische Mikrobiologie

Der Hauptfokus des Labors ist die Entwicklung neuer gentherapeutischer Ansätze für die Behandlung von genetischen und infektiösen Erkrankungen, wobei ein Schwerpunkt auf der Behandlung von Leber-basierten Erkrankungen liegt. Hierbei wird die therapeutische DNA über viralen oder nicht-viralen Gentransfer stabil in die Zielzellen eingeschleust. Als Transfervehikel verwenden wir rekombinante Gen-deletierte adenovirale Vektoren und adeno-assoziierte Viren.

Zur Produktion der viralen Vektoren im großen Maßstab haben wir Suspensionskulturen der Produktionszelllinien etabliert. Beide Vektortypen werden mit den neuesten Techniken hergestellt. Therapeutische Ansätze für genetische und chronische Erkrankungen erfordern in der Regel eine Strategie, die es erlaubt, lebenslang den therapeutischen Effekt zu erhalten. Unser Labor ist daher daran interessiert, neue Ansätze für die stabile Transduktion von eukaryotischen Zellen zu finden und Mechanismen aufzudecken, die an der Persistenz von Vektorgenomen beteiligt sind. Außerdem wollen wir zelluläre und virale Mechanismen aufdecken, die die Biologie und die Wirksamkeit von Gentransfervektoren beeinflussen. Zur stabilen Transduktion entwickeln wir Hybridvektoren, Die die hohe Transduktionseffizienz von Viren mit verbesserten Rekombinasen für den stabilen Gentransfer. Bei den gewählten Rekombinase haben wir und auf die Sleeping Beauty Transposase und die Phagenintegrase PhiC31 spezialisiert.
Optimierte Vektoren werden in gentherapeutischen Ansätzen in entsprechenden Tiermodellen für die Hämophilie B, ein genetischer Defekt des Blutgerinnungssystems, getestet. Außerdem ist die stabile Transduktion von hämatopoetischen Stammzellen ein Ziel der Arbeitsgruppe.

Zusätzliche Information

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Beatrice Froß
Mitarbeiterin
Sekretariat
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Phone: +49 (0)2302 / 926-272

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bei Prof. Dr. Anja Ehrhardt
Freitags 14.00 – 15.00 Uhr

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