Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie leiden an fortschreitendem Muskelschwund und sterben häufig bereits in jugendlichem Alter. Wie die Krankheit durch eine Gentherapie behandelt werden kann, erforschen die Wissenschaftler vom Lehrstuhl für Virologie und Mikrobiologie der Universität Witten/Herdecke. Am 10. November 2018 erhielt Dr. Ehrke-Schulz im Rahmen der 20 Jahr Feier von „Aktion Benni und Co“ den Forschungspreis der Deutschen Duchenne-Stiftung und kann sich über eine Projektförderung von 50.000 Euro freuen.

Muskel-Gentherapie mit Adenoviralen Vektoren

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine bislang unheilbare, angeborene Krankheit, die durch Fehler im DNA-Bauplan des für die Muskelfunktion wichtigen Dystrophinproteins entsteht. Große Hoffnungen beruhen auf einer möglichen Behandlung mit einer Gentherapie, die den zugrundeliegenden Gendefekt korrigieren oder auszugleichen würde. Als Transportvehikel möchten die Forscher veränderte Viren, sogenannte virale Vektoren verwenden, die die nötigen Proteine in die betroffenen Körperzellen bringen. Die Forschungsgruppe um Dr. Ehrke-Schulz untersucht speziell die Eignung natürlich vorkommender Adenoviren für diese Transportaufgabe. Basierend auf den Erkenntnissen möchten sie neue adenovirale Vektoren entwickeln.